«Η αντουκανουμάμπη (aducanumab) εγκρίνεται ως το πρώτο κατευθυνόμενο αντίσωμα για την πρωτεΐνη β-αμυλοειδές και έχει στόχο την αντιμετώπιση της νόσου Αλτσχάιμερ». Με αυτήν την απλή για τους γιατρούς πρόταση, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ έδωσε το πράσινο φως να ανέβει στα ράφια των φαρμακείων ένα νέο φάρμακο, το οποίο δίνει ελπίδα σε χιλιάδες ασθενείς με νόσο Αλτσχάιμερ.

Παράλληλα, η έγκριση της FDA έρχεται να δικαιώσει έναν άνθρωπο που είχε την ιδέα στην αρχή της καριέρας του και έζησε να τη δει να γίνεται πραγματικότητα προς το τέλος της. Επίσης, δικαιολογεί τα δισεκατομμύρια ευρώ που δαπανήθηκαν για να στηρίξουν την ιδέα του.

Ωστόσο, ο Τζον Χάρντι, καθηγητής του Πανεπιστημιακού Κολεγίου του Λονδίνου (UCL) δεν είναι και τόσο χαρούμενος, όπως γράφουν οι Times του Λονδίνου. Γιατί όμως μία εξέλιξη που ίσως φέρνει κάποιον πολύ κοντά στο βραβείο Νομπέλ, δεν τον κάνει να πετάει στα σύννεφα;

«Δεν νομίζω ότι ήταν και τόσο μεγάλη δικαίωση. Ούτε χαίρομαι τόσο πολύ. Θα έλεγα ότι έχω λιγότερο καταθλιπτικόμορφη διάθεση από ό,τι είχα πριν εγκριθεί», αποκαλύπτει ο ίδιος σε συνέντευξή του στον Τομ Γουίπλ, επιστημονικό συντάκτη των Times.

Ο δημοσιογράφος της βρετανικής εφημερίδας συνεχίζει να αποθεώνει την ανακάλυψη του Χάρντι, λέγοντας ότι από τη στιγμή που το φάρμακο αποδείχθηκε αποτελεσματικό, σημαίνει ότι ο επιστήμονας είχε προβλέψει πριν από 20 χρόνια ότι το β-αμυλοειδές είναι αυτό που προκαλεί τη νόσο Αλτσχάιμερ.

Για πρώτη φορά στην Ιστορία, σχολιάζει ο συντάκτης των Times, υπάρχει μία θεραπεία που καθαρίζει αυτήν την πρωτεΐνη από τον εγκέφαλο, για πρώτη φορά ένα φάρμακο αντιμετωπίζει την αιτία και όχι τα συμπτώματα της νόσου.

Η διάθεση του φαρμάκου ήταν κάτι πολύ περισσότερο από ό,τι ονειρεύονταν πολλοί ασθενείς πριν από μερικά χρόνια. Είναι όμως πολύ λιγότερο από αυτό που περίμενε ως αποτέλεσμα ο Χάρντι.

«Το όνειρό μας ήταν να δώσουμε στους ασθενείς το μαγικό χάπι. Μία θεραπεία με την οποία θα τελείωναν όλα. Δεν τα καταφέραμε όμως όσο καλά θα το θέλαμε», σχολιάζει ο βρετανός επιστήμονας.

Η ιστορία της αντουκανουμάμπης

Σύμφωνα πάντα με τους Times του Λονδίνου, η Ιστορία του φαρμάκου θα μπορούσε να ξεκινήσει από πολλά μέρη του κόσμου και διαφορετικές χρονιές. Η έναρξη θα μπορούσε να γίνει για παράδειγμα με τον Ρότζερ Νιτς, τον καθηγητή του Πανεπιστημίου της Ζυρίχης, ο οποίος στις αρχές της δεκαετίας του 1990, ανακάλυψε ένα φυσικό αντίσωμα το οποίο σταματά τον σχηματισμό του β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο.

Θα μπορούσε να ξεκινήσει το 1905 από τον Αλοΐσιο Αλτσχάιμερ, τον γερμανό ψυχίατρο ο οποίος περιέγραψε για πρώτη φορά τη νόσο, αφού άνοιξε τον εγκέφαλο μιας νεκρής ασθενούς του και βρήκε ότι υπήρχαν συγκεντρωμένες πλάκες πρωτεΐνης.

Ωστόσο, ο Χάρντι είχε ως επιστημονικό αρωγό την επιστήμη της γενετικής, η οποία είχε ανθήσει με την αποκωδικοποίηση του DNA. Επιπλέον, μία μεγάλη έρευνα που είχε προηγηθεί για μία νευρολογική νόσο, τη χορεία του Χάντιγκτον, τον είχε συναρπάσει, καθώς ήταν από τις πρώτες νόσους στις οποίες είχε αποκαλυφθεί το γενετικό τους υπόβαθρο και τα γονίδια περνούσαν από γενιά σε γενιά.

Τότε, έβαλε μια αγγελία σε ένα επιστημονικό περιοδικό για τη νόσο Αλτσχάιμερ και ρωτούσε τους αναγνώστες αν πίστευαν ότι και η Αλτσχάιμερ ήταν γονιδιακή, άρα και κληρονομική νόσος.

Μεταξύ των απαντητικών επιστολών που έλαβε ήταν και αυτή της Κάρολ Τζένινγκς, μιας νεαρής από το Νότινγκαμ, η οποία του ανέφερε ότι ο 63χρονος πατέρας της είχε νόσο Αλτσχάιμερ, όπως επίσης η αδερφή της αλλά και ο αδερφός της.

«Ο γιατρός μας διαβεβαιώνει ότι δεν πρόκειται για κάτι κληρονομικό, αλλά είναι ξεκάθαρο αν κοιτάξει κάποιος το γενεαλογικό μας δέντρο», υπογράμμιζε η Κάρολ.

Η επιστολή της Κάρολ ήταν η αφορμή για να ξεκινήσουν περισσότερες από 1.000 μελέτες και να γίνουν επενδύσεις πολλών εκατομμυρίων ευρώ. Στο μικροσκόπιο μπήκαν πολλές οικογένειες και δεκάδες γενετικές εξετάσεις, μέχρι να βρεθούν οι μεταλλάξεις στα γονίδια, οι οποίες θεωρούνται σήμερα ενδεικτικές για εκδήλωση της νόσου.

Τα γονίδια προκαλούν την παραγωγή πρωτεϊνών και όταν υπάρχουν μεταλλάξεις, όπως αυτές της νόσου Αλτσχάιμερ, οι πρωτεΐνες αλλάζουν δομή και ιδιότητες και συγκεντρώνονται και συσσωρεύονται στον εγκέφαλο, προκαλώντας σημαντικές βλάβες, όπως η διαταραχή των γνωσιακών λειτουργιών και η απώλεια μνήμης.

Η αντουκανουμάμπη στοχεύει στην απομάκρυνση των συσσωρευμένων πλακών της πρωτεΐνης του β-αμυλοειδούς από τον εγκέφαλο των ασθενών κατά τα πρώτα στάδια της νόσου Αλτσχάιμερ, ώστε να περιοριστούν τα συμπτώματα, όπως είναι η απώλεια μνήμης και η ικανότητα να φροντίζει κάποιος τον εαυτό του.

Η έγκρισή του θεωρείται μία από τις πλέον σημαντικές αποφάσεις της FDA τα τελευταία χρόνια. Για πολλούς πάσχοντες από τη νόσο καθώς και για τις οικογένειές τους, θεωρείται ως μία επαναστατική  εξέλιξη σε ένα πεδίο όπου λίγες θεραπείες υπάρχουν και κανένα νέο φάρμακο δεν είχε εγκριθεί από το 2003 έως και σήμερα.

Ομως το συγκεκριμένο φάρμακο, το οποία προωθεί η φαρμακευτική εταιρεία Biogen μαζί με την ιαπωνική Eisai, έχει προκαλέσει αντιφατική υποδοχή με πολλούς να υποστηρίζουν απλώς δεν είναι αποτελεσματικό.

Πώς δρα

Η αντουκανουμάμπη είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που χορηγείται ενδοφλεβίως  σε ασθενείς με ήπια νόσο Αλτσχάιμερ.

Η Biogen υποστηρίζει ότι αναγνωρίζει και συνδέεται με τις πλάκες του β-αμυλοειδούς, δηλαδή τη βιολογική υπογραφή της νόσου Αλτσχάιμερ στον εγκέφαλο.

Λειτουργεί δε, σύμφωνα πάντα με την έγκριση που έλαβε από την FDA, με τέτοιο τρόπο, που μειώνει την πρόοδο της νόσου, έτσι ώστε οι πάσχοντες να μπορούν να συνεχίσουν τις καθημερινές τους συνήθειες.

Τι λένε όσοι αμφισβητούν τη θεραπεία

Πολλοί επιστήμονες αμφιβάλλουν κατά πόσο η αντουκανουμάμπη έχει την παραμικρή αποτελεσματικότητα, ύστερα από κάποια ζητήματα που είχαν προκύψει στο παρελθόν με τις κλινικές δοκιμές της Biogen.

Τον Μάρτιο του 2019, η Biogen σταμάτησε και τις δύο δοκιμές όταν μία ανεξάρτητη επιτροπή έκρινε ότι το φάρμακο δεν είναι αποτελεσματικό.

Αλλά τον Οκτώβριο του 2020, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι νέα ανάλυση από περισσότερα δεδομένα κλινικών μελετών, τα οποία κατέδειξαν ότι το φάρμακο είναι αποτελεσματικό όταν χορηγείται σε υψηλότερη δόση.

Ακολουθήστε το Protagon στο Google News