Το κόστος είναι αστρονομικό. Ουδείς γνωρίζει αν τα ασφαλιστικά ταμεία οποιασδήποτε χώρας θα το «αντέξουν». Το δεύτερο φάρμακο που κυκλοφορεί για την αντιμετώπιση της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας (ΝΜΑ ή SLA), πήρε χθες άδεια κυκλοφορίας από την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων FDA) και η τιμή του «κλείδωσε» στα 2,125 εκατομμύρια δολάρια.

Η γονιδιακή θεραπεία θα δίνεται σε παιδιά κάτω των δύο ετών που έχουν διαγνωστεί με ΝΜΑ, είτε έχουν εκδηλώσει συμπτώματα, είτε όχι.

Η ΝΜΑ είναι η πρώτη γενετική αιτία θανάτου στα παιδιά. Η νόσος συχνά προκαλεί παράλυση, δυσκολίες στην αναπνοή και στη σοβαρή μορφή της (τύπου 1), θάνατο μερικούς μήνες μετά τη γέννηση. Η νόσος προσβάλει ένα στα 10.000 νεογέννητα και το 50%-70% έχουν τύπο 1.

Σε κάθε περίπτωση, μία δεύτερη ουσία που θα αντιμετωπίζει τα συμπτώματα και την εξέλιξή τους, είναι σημαντική για όλους, καθώς σήμερα κυκλοφορεί και στη χώρα μας η πρώτη γενετική θεραπεία που την αντιμετωπίζει. Ομως η τιμή της δεν αφήνει πολλά περιθώρια για ευρεία χρήση. Πέραν τούτου, αν ο γονιός γνωρίζει ότι το παιδί του είχε τη νόσο και υπήρχε ένα φάρμακο σε αυτήν την τιμή, περισσότερη απόγνωση θα προκαλούσε, παρά ανακούφιση και χαρά.

Στελέχη της φαρμακευτική εταιρεία Novartis υπεραμύνθηκαν της τιμής, όπως αναφέρει ο Guardian, διευκρινίζοντας ότι μία και μόνο χορήγηση φαρμάκου (εφάπαξ), είναι πιο συμφέρουσα από τις μακροχρόνιες θεραπείες που κοστίζουν αρκετές εκατοντάδες ευρώ κάθε χρόνο. Στο ίδιο μήκος κύματος ήταν και το άρθρο της Wall Street Journal, η οποία έγραφε πριν από μερικές ημέρες, ότι η προοπτική θεραπείας της ΝΜΑ, που συχνά οδηγεί στο θάνατο των βρεφών πριν κλείσουν τα δύο έτη, δικαιολογεί το επταψήφιο ποσό.

Η «τιμή» δεν δικαιολογείται

Το πρόβλημα όμως στη συγκεκριμένη περίπτωση είναι ότι το φάρμακο δεν απέδειξε ότι θεραπεύει. Η έγκριση είναι ξεκάθαρη και απλώς «αντιμετωπίζει τη νόσο». Αρα δεν μιλάμε για θεραπεία, αλλά για σοβαρά οφέλη στην κινητική ανάπτυξη και φυσικά μείωση του κινδύνου θνησιμότητας. Μάλιστα, η Novartis είχε αιτηθεί το φάρμακό της να πωλείται προς 5 εκατομμύρια δολάρια, κάτι που είχε χαρακτηρίσει «υπερβολικό» από το ανεξάρτητο Ινστιτούτο Κλινικών και Οικονομικών Μελετών των ΗΠΑ.

Βέβαια, ούτε και η ίδια η Novartis υποστήριξε ποτέ ότι το Zolgensma, όπως ονομάζεται το γονιδιακό φάρμακο, θεραπεύει. Ο διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας Βας Ναρασιμχάν, είπε ότι το Zolgensma «σχεδόν θεραπεύει τα παιδιά με ΝΜΑ». Η γονιδιακή θεραπεία προς το παρόν έχει ενδείξεις ότι η διάρκειά της φτάνει μόνο στα πέντε χρόνια. Ουδείς γνωρίζει αν και πόσες αναμνηστικές δόσεις θα χρειαστούν και επίσης αν θα έχουν αποτέλεσμα και ποιο θα είναι αυτό.

Διερευνάται θάνατος

Παράλληλα, το φάρμακο θα πρέπει να αποδείξει και το προφίλ ασφαλείας του, καθώς όπως αναφέρει το Bloomberg, ένα βρέφος έξι μηνών πέθανε στο πλαίσιο των κλινικών δοκιμών και ο ειδικός που αξιολογούσε την πειραματική γονιδιακή θεραπεία ανέφερε ότι ο θάνατος πιθανώς σχετίζεται με το φάρμακο. Το βρέφος, που βρισκόταν στην Ευρώπη, εκδήλωσε σοβαρή λοίμωξη του αναπνευστικού, αιτιολογία σοβαρών νευρολογικών επιπλοκών. Ωστόσο, αναμένεται η έκθεση της νεκροτομής για να αποδειχθεί αυτό, διότι η νόσος και από μόνη της ενδέχεται να δημιουργήσει τέτοιου είδους επιπλοκές και συμπτώματα.

Το φάρμακο αναμένεται να εγκριθεί στην Ευρώπη και την Ιαπωνία μέχρι το τέλος του έτους. Σε κάθε περίπτωση, αν δεν αποδείξει τα πλεονεκτήματά του απέναντι στην γενετική θεραπεία με νουσινερσένη που δίνεται σήμερα και στην Ελλάδα, λόγω της τιμής του η εμπορική αποτυχία είναι προδιαγεγραμμένη.

Ακολουθήστε το Protagon στο Google News