Σε γενετική τροποποίηση ανθρώπου προχώρησαν για πρώτη φορά επιστήμονες στην Κίνα, με στόχο τη θεραπεία καρκίνου του πνεύμονα. Η μέθοδος που εφάρμοσαν ονομάζεται CRISPR (κρίσπερ) και θεωρείται από μερίδα των ερευνητών ως το «ιερό δισκοπότηρο» των μελλοντικών θεραπειών. Η αχίλλειος πτέρνα της μεθόδου ήταν ότι δεν μπορούσε να διορθώσει βλάβες γενετικού υλικού (DNA) σε ζωτικά όργανα ενηλίκων, όπως ο εγκέφαλος, η καρδιά και το ήπαρ. Κάτι που φαίνεται πώς κατάφεραν να επιλύσουν συνάδελφοί τους από τις ΗΠΑ.
Το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Νότιας Κίνας στο Τσενγκντού έγινε το πρώτο ίδρυμα όπου εφαρμόστηκε η μέθοδος σε ασθενή που πάσχει από επιθετικής μορφής καρκίνο του πνεύμονα. Η ομάδα του ογκολόγου Λου Γιου απομόνωσε κύτταρα από το αίμα του ασθενή και χρησιμοποίησε τη μέθοδο CRISPR για να απενεργοποιήσει το γονίδιο της PD-1 (πρωτεΐνη προγραμματισμού κυτταρικού θανάτου).
H PD-1 δρα σαν κεραία, καθώς «στερεώνεται» στην επιφάνεια των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος και ξεχωρίζει τα υγιή από τα καρκινικά κύτταρα. Ο λόγος είναι ότι πρέπει να τα προστατεύσει και να επιτεθεί στα υπόλοιπα. Ωστόσο, τα καρκινικά κύτταρα έχουν ένα τρόπο να μεταμφιέζονται σε υγιή κύτταρα και έτσι η PD-1 δεν μπορεί να τα ξεχωρίσει ως απειλή και να τα εξολοθρεύσει.
Τα μεταλλαγμένα κύτταρα που προέκυψαν στο εργαστήριο πολλαπλασιάστηκαν και με ένεση εισήχθησαν πάλι στον ασθενή, με την ελπίδα να επιτεθούν στα καρκινικά και να τον θεραπεύσουν. Οι γιατροί θα τον επιβλέπουν για έξι μήνες, καταγράφοντας τις λεπτομέρειες της προόδου, αλλά και τις ανεπιθύμητες επιδράσεις του γενετικά τροποποιημένου αίματός του. Παράλληλα, θα υποβληθούν στην ίδια μορφή θεραπείας ακόμη δέκα ασθενείς με την ίδια νόσο.
Η νέα τεχνολογία αναμένεται πάντως να επιταχύνει την ανάπτυξη και άλλων θεραπειών με τροποποιημένα κύτταρα των ίδιων των ασθενών, εκτιμά ο Καρλ Τζουν του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια, ο οποίος είχε δοκιμάσει μια πειραματική θεραπεία που βασιζόταν σε παλαιότερες τεχνικές. «Πιστεύω ότι θα πυροδοτήσει μια βιοϊατρική κούρσα ανάμεσα στην Κίνα και τις ΗΠΑ, κάτι σημαντικό αν σκεφτεί κανείς ότι ο ανταγωνισμός συνήθως βελτιώνει το τελικό προϊόν» σχολίασε ο Τζουν στο Nature, ο οποίος είναι επικεφαλής σχεδιασμού της αντικαρκινικής μελέτης του CRISPR που προγραμματίζεται να ξεκινήσει στις ΗΠΑ το 2017.
Αμερικανοί επιστήμονες ακόμη πιο κοντά στην ευρεία εφαρμογή
Οι ειδικοί χαρακτηρίζουν την ανακάλυψη ως «Άγιο Δισκοπότηρο» της γενετικής επιστήμης και έχει χρησιμοποιηθεί ήδη με επιτυχία στην αποκατάσταση της όρασης σε αρουραίους που έπασχαν από μία γενετική μορφή τύφλωσης, τη μελαγχρωστική αμφιβληστροπάθεια, όμοια με αυτή που πλήττει και ανθρώπους.
Μέχρι σήμερα δεν υπήρχε τρόπος παρέμβασης στο DNA ιστών του ματιού, του εγκεφάλου, της καρδιάς και του ήπατος. Με τη νέα τεχνική, η οποία ξεπερνά τον δαίδαλο της μεθόδου CRISPR, οι επιστήμονες ανοίγουν πλέον το δρόμο για θεραπείες διαφόρων ασθενειών και την καθυστέρησης της διαδικασίας γήρανσης.
«Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι καθώς η νέα τεχνολογία που ανακαλύψαμε επιτρέπει να κάνουμε τα αδύνατα δυνατά», εξηγεί ο καθηγητής Χουάν Χάρλος Ιζπίσουα Μπελμόντε από το Ερευνητικό Ίδρυμα Salk στις ΗΠΑ. «Οι εφαρμογές και τα οφέλη της ανακάλυψης είναι πραγματικά αμέτρητα».
Τα κύτταρα στους περισσότερους ιστούς ενηλίκων δεν διαιρούνται (διαδικασία κατά την οποία ένα αρχικό κύτταρο διαιρείται σε δύο θυγατρικά και έτσι πολλαπλασιάζεται), γεγονός που δυσκολεύει τους επιστήμονες να εισαγάγουν τεχνητά αλλαγές στο DNA. Η νέα τεχνολογία όμως δίνει τη δυνατότητα στους γενετιστές να εισχωρήσουν στο εσωτερικό αυτών των κυττάρων πολύ πιο εύκολα και να κάνουν αλλαγές.
«Πλέον έχουμε την τεχνολογία που μάς επιτρέπει να τροποποιήσουμε το DNA αδιαίρετων κυττάρων, να διορθώσουμε σπασμένα γονίδια στον εγκέφαλο, την καρδιά και το ήπαρ», καταλήγει ο ίδιος. Η τεχνολογία, γνωστή στους ειδικούς ως HITI, βασίστηκε στη διάσημη τεχνική διόρθωσης DNA που ονομάζεται CRISPR.
Οι ειδικοί υπογραμμίζουν στην επιστημονική επιθεώρηση Nature, ότι στα πειράματα που πραγματοποιήθηκαν φάνηκε ότι η βελτίωση της οπτικής ικανότητας, η οποία επιτεύχθηκε με υπαμφιβλιστροειδική ένεση για τη διόρθωση του οφθαλμικού DNA στους αρουραίους, ήταν μερική και όχι αρκετή, ώστε να αποκαταστήσουν πλήρως την όραση.
«Σύμφωνα με όσα έγιναν γνωστά, η μέθοδος δεν είναι ακόμη εξαιρετικά αποτελεσματική. Εντούτοις, με κάποιες βελτιώσεις στην τεχνολογία αναμένεται να γίνει ο νέος τρόπος διόρθωσης του γενετικού υλικού. Σε κάθε περίπτωση είναι εξαιρετικά σπουδαία ανακάλυψη», σχολιάζει ο καθηγητής Ρόμπιν Λόβελ – Μπαντζ από το ίδρυμα The Francis Crick της Βρετανίας.