Θέματα

Ενα χάπι ανοίγει τον δρόμο για την καταπολέμηση του Αλτσχάιμερ

Πώς λειτουργεί το φάρμακο το οποίο απενεργοποιεί έναν κρίσιμο διακόπτη και ποιο είναι το χρονοδιάγραμμα από εδώ και στο εξής. Οι πρώτες έρευνες ήταν ενθαρρυντικές και τώρα στις νέες μελέτες συμμετέχουν 3.500 ασθενείς
Protagon Team

Ενα νέο χάπι υπόσχεται να απενεργοποιήσει την παραγωγή μιας τοξικής πρωτεΐνης που ευθύνεται για την πρόκληση και εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ. Εάν τα αποτελέσματα από τις κλινικές δοκιμές που θα ακολουθήσουν είναι όσο υποσχόμενα και τα αρχικά και αν τελικά αποδείξει ότι μειώνει την εξασθένηση των νοητικών λειτουργιών, τότε θα είναι το πρώτο φάρμακο που θα έχει πάρει άδεια κυκλοφορίας την τελευταία δεκαετία.

Στην πρώτη μελέτη που δοκιμάστηκε, αλλά συμμετείχε μικρός αριθμός ασθενών, φάνηκε ότι το φάρμακο απενεργοποίησε το διακόπτη που επιτρέπει την παραγωγή του βήτα-αμυλοειδούς. Μίας τοξικής πρωτεΐνης που ευθύνεται για το σχηματισμό κολλωδών πλακών πάνω στους νευρώνες και τελικά πάνω στον εγκέφαλο (γράφημα). Όταν ο εγκέφαλος καλύπτεται με αυτές τις πλάκες, οι οποίες δεν αφαιρούνται, τότε η νόσος Αλτσχάιμερ έχει εγκατασταθεί και ενεργοποιηθεί.

Το φάρμακο παρασκευάστηκε από την φαρμακευτική εταιρεία MSD (Merck στις ΗΠΑ) και έδειξε κατά τη διάρκεια των πειραμάτων ότι βελτιώνει το χειρότερο σύμπτωμα, την εξασθένηση-έκπτωση των νοητικών λειτουργικών. Δηλαδή τη βασική απώλεια μνήμης που έχουν οι ασθενείς ως βασικό σύμπτωμα, αλλά και γενικότερες νοητικές λειτουργίες όπως ο προσανατολισμός, η αναγνώριση προσώπων κ.ά. Ο τρόπος που βελτιώνει είναι προληπτικός, δηλαδή μειώνει την εξέλιξη της νόσου. Όχι ότι επαναφέρει τις νοητικές λειτουργίες ασθενή που η νόσος είναι σε προχωρημένο στάδιο.

Η μελέτη δημοσιεύτηκε στην επιστημονική επιθεώρηση Science Translational Medicine και έγινε από το Τμήμα Φαρμακευτικής του Πανεπιστημίου του Κολοράντο.

Το φάρμακο δρα μπλοκάροντας ένα ένζυμο-στόχο (BACE1), το οποίο προκαλεί τις πλάκες αμυλοειδούς, με αποτέλεσμα να μειώνεται σημαντικά η ταχύτητα σχηματισμού τους. Αντίθετα με άλλα φάρμακα της ίδια κατηγορίας που έχουν δοκιμαστεί μέχρι σήμερα και προκάλεσαν σοβαρές παρενέργειες, η νέα δραστική ουσία φέρεται πώς είναι πολύ πιο ασφαλής. Ήδη βρίσκονται σε εξέλιξη πιο προχωρημένες κλινικές δοκιμές, με τις οποίες θα πιστοποιηθεί η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε βάθος χρόνου.

Στις νέες μελέτες συμμετέχουν 3.500 ασθενείς που πάσχουν από ήπιο (αρχικού σταδίου) έως μέτριο Αλτσχάιμερ και τα πρώτα αποτελέσματα αναμένονται τον Ιούλιο του 2017.

Ακόμη ένα φάρμακο για τη νόσο αναμένεται να κυκλοφορήσει από την αμερικανική εταιρεία Biogen, η οποία εκπροσωπείται στην Ελλάδα από την Genesys Pharma. Το φάρμακο αυτό ίσως λειτουργήσει ΚΑΙ συμπληρωματικά του προηγούμενου. Η δράση του επικεντρώνεται στο να απομακρύνει αυτές τις πλάκες που έχουν ήδη σχηματιστεί και όχι να αποτρέπει το σχηματισμό τους.

Μετά από αυτές τις εξελίξεις από αυτά τα δύο φάρμακα οι επιστήμονες αισιοδοξούν ότι θα είναι θέμα χρόνου να υπάρξουν νέες, καλύτερες θεραπείες για την ανίατη έως σήμερα νόσο.